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1 项个体化用药服务

什么是黏多糖贮积症您是否听过“黏宝宝”这个称呼?它常被用来描述患有黏多糖贮积症的孩子。这是一种因身体缺少某种“清洁工”酶,导致代谢废物“黏多糖”在细胞里堆积,损害器官功能的遗传病。它是由父母遗传的基因突变引起,整体上并不常见,但一旦发生,会严重影响孩子的体格、智力和各器官发育。由于症状常在婴幼儿期逐渐出现,早期通过基因检测明确诊断,可以为家庭争取宝贵的干预和管理时间,避免误诊。 遗传方式绝大多数黏

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